Naučnici univerziteta u Kragujevcu i Beogradu počeli su da razvijaju lek za ublažavanje simptoma spinalne mišićne atrofije – retkog i progresivnog neuromišićnog oboljenja. Istraživanja finansira Fond za nauku Republike Srbije.
Očekuje se da bi lek mogao da bude dostupan za desetak godina i biće znatno jeftiniji od postojeće tri terapije u svetu i Srbiji, piše RTS.
Cena najskupljeg leka na svetu – Zolgensme, iznosi 2,1 milion evra. Toliko novca su pre tri godine morali da sakupe Đurđevići iz Čumića kod Kragujevca kako bi ga primio njihov sin Gavrilo, oboleo od spinalne mišićne atrofije. Za njih je to bio najteži period u životu.
– Pun neizvesnosti, straha, brige da li ćemo uspeti da sakupimo dovoljno sredstava, tako da je to hvala Bogu sve iza nas. Sada je Gavrilo dobro, on napreduje – navodi Nevena Đurđević, Gavrilova mama.
Na svu sreću, i terapije su danas o trošku države. Sa željom da pomognu obolelima, u koštac sa tim retkim i progresivnim neuromišićnim oboljenjem uhvatili su se i naučnici univerziteta u Kragujevcu i Beogradu.
– Mi smo ustanovili da postoji jedan protein koji se skraćeno naziva HDAC 4 i da on zapravo inicira odumiranje mišića kada dođe već do razvoja spinalne mišićne atrofije. Tako da je naš cilj da razvijemo nove molekule na osnovu tehnologije koja se naziva PROTAC, koja treba da izazove degradaciju, odnosno razlaganje tog mišića u ćeliji i da se na taj način u startu spreči odumiranje tih mišića – objašnjava prof. dr Milan Mladenović, PMF Kragujevac.
Minja je pre dve godine primila najskuplji lek na svetu: “Mnogo je napredovala, sada je drugo dete”
Dodaj komentar