Najskuplji lek na svetu dostupan u Sloveniji, deca obolela od SMA leče se o trošku države

Najskuplji lek na svetu, Zolgensmu, jednogodišnje dete sa spinalnom mišićnom atrofijom primiće ove sedmice u ljubljanskoj pedijatrijskoj klinici. Nakon što je ovaj preparat odobren od strane Evropske agencije za lekove, troškove lečenja od sada pokriva Zavod za zdravstveno osiguranje Slovenije.

Spinalna mišićna atrofija, koju u Sloveniji otkriju kod dvoje ili troje dece godišnje, donedavno je za njih bila fatalna. Sada dobiju lek, samo jednu dozu, sa kojom eliminišu bolest i mogu da nastave život kao potpuno zdrava deca. Brzo otkrivanje bolesti je ključno, zbog čega se lekari trude da testiraju svu novorođenčad.

Juče naučna fantastika – danas realnost

Voditelj odeljenja za dečiju, adolescentnu i razvojnu neurologiju dr Damjanom Osredkarem, koji leči decu sa ovom teškom bolešću, komentarisao je ovu odluku za portal N1. Kaže da je zamensko genetsko lečenje još u vreme njegovog studiranja bilo skoro naučna fantastika. Danas je to realnost koja će u skoroj budućnosti spasiti još mnogo života.

– Na pragu smo da po prvi put u Sloveniji bilo kom pacijentu damo gensku zamensku terapiju. U ovom slučaju radi se o detetu sa spinalnom mišićnom atrofijom, koje ima približno godinu dana. Dete je imalo neke simptome, došlo je na Kliniku za pedijatriju, gde smo posumnjali da bi se moglo raditi o spinalnoj mišićnoj atrofiji. Kada smo to potvrdili, sa roditeljima smo razgovarali o tome kakvo lečenje bi želeli.

Daćemo mu lek Zolgensma i očekujemo da ćemo bolest potpuno zaustaviti, možda čak i da ublažimo neke od simptoma i da će dete moći da učini više od onog što je moglo pre ovog lečenja – izjavio je doktor Osredkarem.

Kakva je bolest spinalna mišićna atrofija?

Spinalna mišićna atrofija spada u jedne od retkih bolesti, javlja se kod jednog od 10.000 dece.

To je neuromuskularna bolest u kojoj motorni neuroni, odnosno nervne ćelije, koje prenose signale od mozga do mišića, otkazuju. To dovodi do progresivne mišićne hipotonije, što znači da mišići postaju sve slabiji. Tipični klinički znaci su da pacijent ne može ni da sedi ni da hoda, potrebna mu je pomoć aparata za disanje.

Bolest je obično u težim oblicima dovodila do prerane smrti, a do tada su mnoga deca imala i druge probleme poput hipotonije mišića, što je značilo da su deci često bila potrebna invalidska kolica, pomoć aparata za disanje i pomoć prilikom hranjenja.

Zašto je ovaj lek tako skup?

Svi novi lekovi za lečenje retkih bolesti su izuzetno skupi. Pre svega radi se o bolestima kojih nema mnogo, a razvoj takvog leka je jednako složen kao i kod svih drugih lekova za češće bolesti. Zato više troškova dođe na samo jednu dozu.

Tu se radi pre svega o velikim troškovima razvoja, proveravanja sigurnosti leka.

Da li je Zolgensma najskuplji lek na svetu?

Kada je pre dve godine lek Zolgensma dobio dečak Kris, njegova cena bila je 2,1 milion eura i smatran je najskupljim lekom na svetu. Nakon što je lek odobrila Evropska agencija za lekove u martu 2020. godine, moguće je da će se državna zdravstvena osiguravajuća društva dogovoriti o ceni sa proizvođačem (u ovom slučaju to je Novartis). Naime, farmaceutske kompanije prilagođavaju cene lekova prema BDP-u, broju pacijenata i drugim kriterijima u pojedinim državama.

– Zavod zdravstvenog osiguranja (ZZZS) je sa proizvođačem sklopio dogovor o ceni koja je znatno niža od dozvoljene – naglasili su u zavodu.

Prema pravilniku, lek može koštati najviše onoliko koliko košta u Austriji, Francuskoj i Nemačkoj.

– Dogovorena cena je poverljiva i dužni smo da je štitimo, jer bismo u suprotnom tako mogli ugroziti sklopljeni dogovor kao i uspeh ove vrste pregovora uopšte -kažu u ZZZS-u.

Ostatak teksta čitajte na portalu N1.